(資料圖片)
1、I型Hurler綜合征最常見最典型,癥狀也最嚴重。常于十歲前出現,常因心功能不全或肺部感染而危及生命并導致死亡。目前沒有特效的治療方法。可采用酶替代療法或基因造血干細胞移植。
2、粘多糖貯積癥是一種先天性遺傳性疾病,基因的異常導致體內酸性粘多糖降解酶的缺乏。酶缺乏后,酸性粘多糖無法降解,逐漸在體內蓄積,導致進行性多器官受累。它是一種遺傳代謝性疾病,主要影響體質和智力,導致發育障礙。根據不同酶的缺陷,粘多糖疾病可分為八種類型。
本文到此結束,希望對大家有所幫助。
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1、I型Hurler綜合征最常見最典型,癥狀也最嚴重。常于十歲前出現,常因心功能不全或肺部感染而危及生命并導致死亡。目前沒有特效的治療方法。可采用酶替代療法或基因造血干細胞移植。
2、粘多糖貯積癥是一種先天性遺傳性疾病,基因的異常導致體內酸性粘多糖降解酶的缺乏。酶缺乏后,酸性粘多糖無法降解,逐漸在體內蓄積,導致進行性多器官受累。它是一種遺傳代謝性疾病,主要影響體質和智力,導致發育障礙。根據不同酶的缺陷,粘多糖疾病可分為八種類型。
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