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中國網財經7月4日訊(記者 杜丁)渤健公司(納斯達克代碼：BIIB)今日宣布，《Muscle & Nerve》期刊近日發表了NURTURE研究數據。
新的研究數據表明，脊髓性肌萎縮癥(SMA)患兒在癥狀前開始使用諾西那生鈉注射液進行治療，在5年后能夠保持并達成新的運動里程碑。經過兩年的額外隨訪，所有參與研究的患者均存活，且無需永久性通氣輔助，25名受試患兒中有23人能夠獨立行走(大多數在正常年齡段達到)。
浙江大學醫學院附屬兒童醫院神經內科毛姍姍教授表示，由SMA的自然病史獲知，改變疾病預后的關鍵，除聯合多學科專家早期識別并給予精準診治外，更重要的還是實現癥狀前治療。“在全生命周期運動神經元池保留最深的癥狀前期接受疾病修正治療，患兒將有機會獲得更多的運動里程碑和更好的生活質量，這正是我們對SMA未來的期許。”
此外，NURTURE研究數據還突出了采用統一的新生兒篩查標準對SMA和早期診斷的重要性。毛姍姍教授補充道，隨著SMA疾病修正治療藥物納入醫保，患者治療的可及性大幅提升。
上海交通大學醫學院附屬新華醫院發育行為兒童保健科季星教授表示，SMA科學界對SMA嬰兒癥狀前治療的重要性已經達成共識。但是，在癥狀前治療的嬰兒中，預后依然存在顯著差別。NURTURE研究的最新結果提示，盡管這些患兒難以觀察到臨床癥狀或者典型的體征，但是基線特征的微小差異依然可能會對治療結局產生巨大影響，包括運動功能、呼吸功能、吞咽和喂養等方面。CMAP幅值與腱反射消失就是臨床癥狀出現前SMA病理水平進展的可能指標。“在SMA新生兒篩查逐步開展的今天，研究并且探索更多類似的指標，對于正確評價癥狀前SMA患兒治療的效果非常重要。”
